日本专家小组批准首批iPS细胞疗法商业化销售

日本卫生部专家小组周四批准了两种源自诱导多能干细胞(iPS细胞)的再生疗法,为日本成为全球首个允许此类治疗方法商业化销售的国家铺平了道路。

该委员会审查了住友制药和RACTHERA公司用于治疗帕金森病的AMCHEPRY,以及Cuorips公司用于治疗心力衰竭的心肌细胞片。如果正式获得厚生劳动大臣批准,这些将成为全球首批可商业化销售的iPS细胞医疗产品——这是该技术首次被发现近二十年后,再生医学领域的一个里程碑时刻。

多年研究成果开花结果

iPS细胞是人工制造的细胞,能够分化成包括神经和肌肉细胞在内的各种组织类型。这项技术由京都大学教授山中伸弥开创,他因证明成熟细胞可以被重新编程为多能细胞而荣获2012年诺贝尔生理学或医学奖。

住友制药的疗法以通用名raguneprocel为人所知,该疗法是将能够产生多巴胺的神经祖细胞移植到晚期帕金森病患者的大脑中。在京都大学医院进行的1/2期临床试验显示,完成疗效评估的六名患者中有四名运动症状得到改善,在两年的监测期内未观察到重大不良反应。该试验结果于2025年4月发表在《自然》杂志上。

Cuorips是从大阪大学分离出来的初创公司,开发了由iPS细胞衍生的心肌细胞薄片,用于治疗因缺血性心肌病导致严重心力衰竭的患者。在2020年1月至2023年3月期间进行的临床试验中,所有八名接受移植薄片的患者疲劳和心悸等症状都有所减轻,超过半数参与者的心脏功能得到改善。

条件性批准框架

这两款产品都在寻求日本再生医学监管框架下的条件性和限时批准,该框架允许产品在特定期限内进入市场,同时企业收集额外的疗效数据。这一日本独有的制度允许在可以从初步临床证据中预测有效性后即可提交上市申请。

这一研发成果代表着日本长期致力于建立本土先进细胞疗法产业的关键里程碑。自21世纪初以来,日本政府对再生医学进行了战略性投资,将其视为潜在的竞争优势领域。

对于日本面临治疗选择有限的患者——尤其是在器官捐献严重短缺的情况下等待心脏移植的患者——这一批准可能开辟新的治疗途径。